Kistik Fibrozis Nedir?
- Kistik fibrozis, en yaygın genetik hastalıklardan biridir.
- Vücutta kalın mukus birikimine neden olur, bu da solunum problemleri ve enfeksiyonlara yol açar.
- 2019 yılında geliştirilen Trikafta adlı üçlü ilaç kombinasyonu, hastaların yaşam kalitesini büyük ölçüde iyileştirmiştir. Ancak günlük kullanımı gerektirir, katarakt ve karaciğer hasarı gibi yan etkilere yol açabilir ve yıllık maliyeti yaklaşık 300.000 dolardır.
Prime Editing ile Genetik Tedavi
- MIT ve Harvard Broad Enstitüsü ile Iowa Üniversitesi’nden araştırmacılar, kistik fibrozisin en yaygın genetik nedenini etkin bir şekilde düzelten yeni bir gen düzenleme yöntemi geliştirdi.
- Bu yöntem, tek seferlik bir tedavi olanağı sağlayabilir ve daha az yan etkiye sahip olabilir.
Araştırmanın Detayları
- Araştırma, Nature Biomedical Engineering dergisinde yayınlandı.
- Yöntem, prime editing adı verilen bir teknik kullanarak genetik mutasyonu insan akciğer hücrelerinde hassas ve kalıcı bir şekilde düzeltiyor.
- Prime editing, genomda istenmeyen yan ürünler olmadan yüzlerce baz çifti uzunluğunda ekleme, silme ve değişiklik yapabiliyor.
Prime Editing Nasıl Çalışır?
- Prime editing, CRISPR/Cas9’dan farklı olarak çift sarmallı DNA kırıklarına ihtiyaç duymaz.
- Liu’nun ekibi, prime editing kılavuz RNA’larını ve prime editor proteinini geliştirerek teknolojiyi daha verimli hale getirdi.
- Yeni yöntem, insan akciğer hücrelerinde %60, hastalardan alınan hücrelerde ise %25 oranında CTT silinmesini düzeltti.
Gelecekteki Adımlar
Bu yeni yaklaşım, kistik fibrozis ve diğer genetik hastalıklar için umut verici bir tedavi yöntemi sunuyor. Yıllardır süregelen araştırmalar, genetik bozuklukların tedavisinde çığır açabilecek bu teknolojinin geliştirilmesine olanak sağladı.
Eklenme Tarihi: 29 Temmuz 2024
